La preleucemia o síndrome mielodisplásico, el cáncer de cuello uterino y el linfoma cutáneo pueden ser tratados mediante una combinación de drogas que por años han sido utilizadas para tratar la hipertensión arterial y la epilepsia.
Este desarrollo fue realizado por el grupo de Alfonso Dueñas González, del Instituto de Investigaciones Biomédicas (IIBm) de la UNAM, que después de varios años demostró que la combinación de la hidralazina y el valproato de magnesio es efectiva contra esos padecimientos.
El fármaco recibe el nombre de Transkrip, y a través de él, hoy se les puede proporcionar a los enfermos algunos meses más de supervivencia con respecto a las terapias tradicionales en cáncer cervicouterino, además de que se ha observado importantes efectos terapéuticos para contrarrestar el síndrome mielodisplásico y el linfoma cutáneo, destacó el especialista en oncología médica.
Síndrome mielodisplásico
El síndrome mielodisplásico es una afección que, en términos comunes, también se le conoce como preleucemia. “Como sabemos, en la leucemia hay un defecto en las células que producen la sangre y, por lo tanto, los pacientes sufren alteraciones derivadas; es decir, las células de la médula ósea dejan de producir los constituyentes normales de la sangre y, en consecuencia, muchas veces presentan problemas con la coagulación, las defensas, y se produce anemia”.
Forma parte del grupo de enfermedades denominadas leucemias, y es considerado raro, porque su prevalencia es de menos de 200 mil casos. Sin tratamiento, la mayoría progresa a una leucemia mieloblástica aguda en un periodo de, aproximadamente, 12 a 24 meses, o fallecen a consecuencia de las complicaciones, agregó.
Dueñas González precisó que este padecimiento es maligno y aún no se conocen con precisión las alteraciones genéticas o moleculares que lo originan. No obstante, se sabe que las llamadas alteraciones epigenéticas que, sin dañar la cadena de ADN, cambian la expresión de los genes, participan en el desarrollo y progresión del mismo.
Esas modificaciones ocurren a través de dos fenómenos: la metilación del ADN y la desacetilación de histonas, que se conjuntan para apagar genes supresores y alterar el funcionamiento de las células, indicó.
Hasta hace poco, los tratamientos para esta afección habían sido poco efectivos; sin embargo, hace algunos años un par de medicamentos llamados azacitidina y decitabina demostraron ser eficaces, al mejorar la producción de la sangre y retrasar la aparición de leucemia aguda. Estos fármacos se denominan agentes desmetilantes porque inhiben la metilación del ADN, explicó el también integrante del Instituto Nacional de Cancerología.
También, “con base en nuestros estudios observamos que en el caso del síndrome referido, el Transkrip, empleado como terapia única, también es efectivo”, enfatizó.
La ventaja en el desarrollo de drogas bajo el concepto de reposicionamiento terapéutico es que como son parte de un fármaco ya conocido, el proceso preclínico y clínico es más acelerado, lo que permite obtener con mayor rapidez el registro y su posterior comercialización.
Transkrip, droga huérfana
Dueñas González indicó que en Estados Unidos existe un programa que depende de la Food and Drug Administration (FDA), equivalente a la Cofepris, para investigar y desarrollar fármacos destinados a enfermedades que ellos llaman “huérfanas”, en el sentido de que la prevalencia en ese país debe ser menor a 200 mil.
Entonces, los medicamentos que tienen potencial contra esos padecimientos se les designa “droga huérfana”, y uno de los incentivos de ese programa es que la FDA, a través de un sistema de soporte, facilita a las compañías farmacéuticas y/o a las instituciones públicas, sin fines de lucro, el desarrollo de los estudios clínicos en la Unión Americana, para su eventual aprobación y comercialización en esa y otras naciones.
En el caso de México, acotó, el Transkrip acaba de ser “designado” por la FDA “droga huérfana” para el síndrome mielodisplásico y para el linfoma cutáneo de células T, también considerado padecimiento raro.
Este paso es una condición prácticamente necesaria para que el medicamento sea aprobado y pueda comercializarse a nivel internacional, concluyó.
Fuente: DGCS-UNAM